2024年11月22日全球新药进展早知道

1. FDA加速批准全球首个HER2双抗

11月21日，Jazz Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA已加速批准与Zymeworks联合开发的双特异性抗体Ziihera（zanidatamab）上市，用于治疗经FDA批准检测确诊为HER2阳性（IHC 3+）的经治无法切除或转移性胆道癌（BTC）成人患者。Ziihera的加速批准是基于独立中央评审（ICR）确定的52%的客观缓解率（ORR）和14.9个月的中位缓解持续时间（DOR）。目前正在开展的3期验证性临床试验HERIZON-BTC-302正在评估Ziihera联合标准治疗与标准治疗相比用于HER2阳性BTC患者一线治疗的效果。

2. FDA批准优时比IL-17单抗第5项适应症

11月21日，优时比宣布，美国FDA已批准Bimzelx（bimekizumab）用于治疗中度至重度化脓性汗腺炎（HS）成人患者。这次批准标志着FDA授予Bimzelx的第5项适应症。Bimzelx是一款人源化的IgG1单克隆抗体，能够与IL-17A、IL-17F和IL-17AF细胞因子选择性结合。此次批准主要基于两项3期临床研究BE HEARD I和BE HEARD II的积极数据。结果显示，与安慰剂相比，接受Bimzelx治疗的患者在第16周达成HiSCR50（化脓性汗腺炎临床缓解评分改善≥50%）的比例显著更高，这是这两项研究的主要终点。此外，Bimzelx在第16周还显著改善了关键次要终点HiSCR75（化脓性汗腺炎临床缓解评分改善≥75%）。在第48周时患者依然保持临床缓解。

3. 辉瑞长效血友病疗法在欧盟获批

11月20日，辉瑞宣布欧盟委员会（EC）已批准Hympavzi（marstacimab，马塔西单抗）上市，用于常规预防12岁及以上、体重至少35公斤且无FVIII或FIX抑制物的重度血友病A或重度血友病B患者的出血。Hympavzi是欧盟批准的首个抗组织因子通路抑制剂（anti-TFPI），也是欧盟批准的首款通过预充式自动注射笔给药的血友病药物。Hympavzi提供皮下注射治疗方案，每周给药一次，每次给药所需的准备工作极少，今年10月已获得FDA批准。Hympavzi的批准基于一项全球性多中心、开放标签关键III期BASIS研究，纳入116例无抑制物的重度血友病患者，结果显示，marstacimab在12个月的ATP期间将ABR降低了35%，具有显著性。

4. 默沙东HIF-2α抑制剂在华获批上市

11月21日，NMPA官网显示，默沙东的Belzutifan片（贝组替凡片）获批上市，适应症为von Hippel-Lindau（VHL）病相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）。Belzutifan是一款小分子缺氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂，可以减少与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长相关的HIF-2α靶基因的转录和表达。2021年8月，belzutifan凭借II期临床数据获FDA加速批准用于治疗无需立即手术的希佩尔-林道综合征（VHL）相关的肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌瘤患者，成为全球首款也是目前唯一一款获批上市的HIF-2α抑制剂。

5. 康方生物/正大天晴抗PD-1单抗新适应症申报上市

11月21日，CDE官网公示，康方生物和正大天晴在研的抗PD-1抗体派安普利单抗注射液，以及正大天晴在研的盐酸安罗替尼胶囊上市申请获得受理。今年9月，派安普利单抗联合安罗替尼一线治疗晚期肝细胞癌的3期研究结果在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会公布。正大天晴彼时新闻稿表示，将就该联合疗法的新适应症向CDE递交上市申请。由此推测，本次获受理的可能是一项联合疗法上市申请，用于一线治疗晚期肝细胞癌。在2024年ESMO年会上，安罗替尼联合派安普利单抗一线治疗晚期肝细胞癌的3期临床研究成果首次亮相。该研究取得了"双终点阳性"：中位无进展生存期（PFS）为6.9个月，中位总生存期（OS）为16.5个月，PFS和OS均达到预设终点。

6. 司美格鲁肽3期积极结果展现MASH治疗潜力

11月20日，诺和诺德公布了3期ESSENCE试验第一部分的最新研究结果。ESSENCE是一项3期试验，旨在评估每周一次皮下注射2.4 mg司美格鲁肽与安慰剂相比，对患有MASH并伴有中度至重度肝纤维化（2期或3期）成人患者的疗效与安全性。分析显示，试验达成了双主要终点，针对第72周的主要终点的分析结果显示，接受2.4 mg司美格鲁肽治疗的患者中，62.9%实现了脂肪性肝炎缓解且肝纤维化无恶化，而安慰剂组在此数值上为34.1%。此外，37.0%的患者实现了肝纤维化改善且脂肪性肝炎无恶化，而安慰剂组仅为22.5%。详细研究结果公布在第75届美国肝病研究协会（AASLD）年会肝脏会议上。

行业资讯

1. 15亿美元！协和麒麟与Kura合作开发白血病疗法

11月21日，Kura Oncology和协和麒麟（Kyowa Kirin）宣布双方已达成一项全球战略合作，共同开发和商业化Kura公司在研的选择性口服menin抑制剂ziftomenib，该药物正在进行用于治疗急性髓性白血病（AML）和其他血液恶性肿瘤患者的研究。根据协议条款，Kura公司将获得3.3亿美元的预付款，预计最高可获得4.2亿美元的近期里程碑付款，包括ziftomenib实现获批单药治疗复发难治性白血病适应症。Kura总计将获得高达11.61亿美元的里程碑付款，以及实体瘤适应症的选择权。

2. 基石药业就抗PD-L1单抗在中东和非洲地区达成战略合作

11月21日，基石药业宣布与Pharmalink Store公司达成商业化战略合作。根据许可及商业化协议，Pharmalink将获得舒格利单抗在中东和北非地区，包括沙特阿拉伯、阿拉伯联合酋长国、科威特、卡塔尔、阿曼、巴林，阿尔及利亚、突尼斯、埃及、摩洛哥、利比亚，以及南非的商业化权利。根据协议，基石药业将从Pharmalink获得首付款及后续注册里程碑付款，以及舒格利单抗净销售额的特许权使用费，而Pharmalink将负责上述地区舒格利单抗注册及商业化相关活动。基石药业将负责舒格利单抗的产品供应。